Publications
Information about journal articles, updated at 02-03-2025, from platform CIÊNCIAVITAE.
Exploring the potential of cell-derived vesicles for transient delivery of gene editing payloads
Leandro, Kevin; Rufino-Ramos, David; Breyne, Koen; Di Ianni, Emilio; Lopes, Sara M.; Jorge Nobre, Rui; Kleinstiver, Benjamin P.; et al, Advanced Drug Delivery Reviews. 211. 2024. https://doi.org/10.1016/j.addr.2024.115346 . 10.1016/j.addr.2024.115346 . published Advanced Drug Delivery Reviews
Regional distribution of polymorphisms associated to the disease-causing gene of spinocerebellar ataxia type 3
Elter, Tim Lukas; Sturm, Daniel; Santana, Magda M.; Schaprian, Tamara; Raposo, Mafalda; Melo, Ana Rosa Vieira; Lima, Manuela; et al, Journal of Neurology. 1. 272. 2024. https://doi.org/10.1007/s00415-024-12829-9 . 10.1007/s00415-024-12829-9 . published Journal of Neurology
Isolation of Adeno-associated Viral Vectors Through a Single-step and Semi-automated Heparin Affinity Chromatography Protocol
Miguel M. Lopes; Lopes, Sara M. ; Rafael Baganha; Carina Henriques; Ana C. Silva; Diana D. Lobo; Luísa Cortes; Luís Pereira de Almeida; Rui Jorge Nobre, Journal of Visualized Experiments (JoVE). 206. 2024. published Journal of Visualized Experiments (JoVE)
A new protocol for whole-brain biodistribution analysis of AAVs by tissue clearing, light-sheet microscopy and semi-automated spatial quantification
Miguel M. Lopes; Jacques Paysan; José Rino; Sara M. Lopes; Pereira de Almeida, Luis ; Luísa Cortes; Rui Jorge Nobre, Gene Therapy. 2022. https://doi.org/10.1038/s41434-022-00372-z . 10.1038/s41434-022-00372-z . Gene Therapy
ULK overexpression mitigates motor deficits and neuropathology in mouse models of Machado-Joseph disease
Vasconcelos-Ferreira, Ana; Martins, Inês Morgado; Lobo, Diana; Pereira, Dina; Miguel M. Lopes; Faro, Rosário; Lopes, Sara M. ; et al, Molecular Therapy. 370 - 387. 1. 30. 2022. http://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.07.012 . 10.1016/j.ymthe.2021.07.012 . published Molecular Therapy
MiRNA-Mediated Knockdown of ATXN3 Alleviates Molecular Disease Hallmarks in a Mouse Model for Spinocerebellar Ataxia Type 3
Nobre, Rui Jorge; Lobo, Diana D.; Henriques, Carina; Duarte, Sonia P.; Lopes, Sara M. ; Silva, Ana C.; Miguel M. Lopes; et al, Nucleic Acid Therapeutics. 2021. http://dx.doi.org/10.1089/nat.2021.0020 . 10.1089/nat.2021.0020 . published Nucleic Acid Therapeutics
Protocol for the Characterization of the CAG Tract and Flanking Polymorphisms in Machado-Joseph Disease: Impact on Diagnosis and Development of Gene-Based Therapies
Lopes, Sara Monteiro; Faro, Rosário; Miguel M. Lopes; Onofre, Isabel; Mendonça, Nuno; Ribeiro, Joana; Januário, Cristina; Nobre, Rui Jorge; Pereira de Almeida, Luis , The Journal of Molecular Diagnostics. 2020. http://dx.doi.org/10.1016/j.jmoldx.2020.03.003 . 10.1016/j.jmoldx.2020.03.003 . The Journal of Molecular Diagnostics
Antisense oligonucleotide therapeutics in neurodegenerative diseases: the case of polyglutamine disorders
Silva, Ana C; Lobo, Diana D; Martins, Inês M; Lopes, Sara Monteiro; Henriques, Carina; Duarte, Sónia P; Dodart, Jean-Cosme; Nobre, Rui Jorge; Pereira de Almeida, Luis , Brain. 407 - 429. 2. 143. 2020. http://dx.doi.org/10.1093/brain/awz328 . 10.1093/brain/awz328 . published Brain
Fibroblasts of Machado Joseph Disease patients reveal autophagy impairment
Onofre, Isabel; Mendonça, Nuno; Lopes, Sara; Nobre, Rui; de Melo, Joana Barbosa; Carreira, Isabel Marques; Januário, Cristina; Gonçalves, António Freire; Pereira de Almeida, Luis , Scientific Reports. 1. 6. 2016. http://dx.doi.org/10.1038/srep28220 . 10.1038/srep28220 . published Scientific Reports
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All projects
Information of exclusive responsibility of the researcher 02-03-2025 , from platform CIÊNCIAVITAE.
2023/09/01 - 2026/08/31
NEURODIET - Molecular Mechanisms of Dietary Intervention on Neurodegeneration (PT001)
JPND/0001/2022
Researcher
Universidade de Coimbra; Universidade de Coimbra Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia; Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
Funders: Fundação para a Ciência e a Tecnologia
2023/06/30 - 2025/12/31
CiNTech - Technological Hub for Innovation, Translation and Industrialization of Complex Injectable Drugs
C644865576-00000005
Researcher
Universidade de Coimbra Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia; Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular; Universidade de Coimbra
Funders: Universidade de Coimbra
2022/01 - 2022/10
Collaboration agreement - F. Hoffmann - La Roche Ltd (Roche Group)
n.a
Post-doc Fellow
Universidade de Coimbra Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia; Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
Funders: F Hoffmann-La Roche AG; F Hoffmann-La Roche AG Research and Development Division
2022/01/01 - 2023/06/30
Genome editing to rescue Machado-Joseph disease by alternative splicing
EXPL/MED-NEU/0936/2021
Universidade de Coimbra; Universidade de Coimbra Instituto de Investigação Clínica e Biomédica de Coimbra
Funders: Fundação para a Ciência e a Tecnologia
2022/11/01 - 2023/06/29
Fighting Sars-CoV-2 with viral vectors
CENTRO-01-01D2-FEDER000002
Post-doc Fellow
Universidade de Coimbra Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia; Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular; Universidade de Coimbra
Funders: Universidade de Coimbra
2019 -
Targeting mutant ATXN3 for the treatment of Spinocerebellar Ataxia 3 (SCA3) using allele-specific ASOs
N.A
Researcher
Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
Funders: Wave Life Sciences
2019/11/18 - 2021/12/31
BrainHealth 2020: Detecção precoce, neuro-modulação e terapias avançadas para neuropatologias
CENTRO-01-0145-FEDER-000008
Research Fellow
CNC.IBILI
Funders: Centro 2020 (Programa Operacional da Região Centro)
2017/08/01 - 2019/09/30
CutCAGs: Gene repair and repression strategies to alleviate Machado-Joseph disease
PTDC/NEU-NMC/0084/2014
Research Fellow
Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
Funders: Associação para a Inovação e Desenvolvimento da FCT
2016/10/01 - 2017/06/30
Research in stem cells and Machado Joseph disease
DPA-56-16-388
Research Fellow
Universidade de Coimbra; Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
2016/04/15 - 2016/09/15
Towards the understanding of pathological protein processing and toxicity in Machado-Joseph Disease
E-Rare4/0003/2012
Research Fellow
Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
2015/10/01 - 2015/12/31
Cabaletta@CNC
n.a.
Research Fellow
Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
Funders: BioBlast Pharma, Ltda
2015/01/01 - 2019/12/31
CNC.IBILI
UID/NEU/04539/2013
Researcher
CNC.IBILI
Funders: Associação para a Inovação e Desenvolvimento da FCT
2013 - 2014
Strategic Project - LA 1 - 2013-2014
PEst-C/SAU/LA0001/2013
Researcher
Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
Funders: Associação para a Inovação e Desenvolvimento da FCT
2011 - 2012
Strategic project - LA 1 - 2011-2012
PEst-C/SAU/LA0001/2011
Researcher
Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
Funders: Associação para a Inovação e Desenvolvimento da FCT
2011/10/01 - 2015/09/30
Gene Editing Technologies to Machado-Joseph Disease
SFRH/BD/51673/2011
PhD Student Fellow
Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
Funders: Associação para a Inovação e Desenvolvimento da FCT
2010/09/01 - 2011/08/31
In vivo dynamics of nitric oxide in the brain: regulation of cellular respiration and implications for Alzheimer´s disease and aging
PTDC/SAU-NEU/103538/2008
Research Fellow
Universidade de Coimbra Centro de Neurociências e Biologia Celular
Funders: Associação para a Inovação e Desenvolvimento da FCT
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